Clévio Nóbrega, investigador do Algarve Biomedical Center Research Instituite (ABC-RI) da Universidade do Algarve, acaba de publicar, na revista científica Brain, um artigo que dá a conhecer uma investigação pioneira que identifica uma nova proteína como alvo terapêutico para duas doenças neurodegenerativas raras e incuráveis: a ataxia espinocerebelosa tipo 2 e a ataxia espinocerebelosa tipo 3 (também conhecida como doença de Machado-Joseph).

Esta investigação resulta de um estudo desenvolvido em contexto pré-clínico, ao longo dos últimos seis anos, e identifica a proteína G3BP1 como sendo crucial para a resposta das células e dos neurónios ao stress molecular. Servindo-se de modelos celulares e animais, a equipa de investigação conseguiu comprovar que, por um lado, a diminuição desta proteína contribui para a progressão das referidas doenças. Por outro, quando a equipa de investigação restabeleceu os níveis de G3BP1, foi possível reverter, em modelos animais, algumas das características das doenças, incluindo défices motores.

Tratando-se de duas doenças para as quais não existe, atualmente, qualquer terapia que possa atrasar ou parar a sua progressão, os dados agora trazidos a público mostram-se especialmente relevantes numa perspetiva de futuro que possa almejar a passagem dos resultados agora obtidos em meio académico para a sociedade.

Importa recordar que esta investigação resultou já numa patente internacional e na criação de uma start-up – a Aquracy Therapeutics – atualmente incubada na Universidade do Algarve.

Para Clévio Nóbrega, responsável por este projeto, “esta revelação reveste-se de especial importância se pensarmos que, embora ainda estejamos longe do impacto na vida dos doentes, o objetivo é claro: criar inovação e soluções para problemas reais e, em particular, para duas doenças que, sendo raras, afetam milhões de pessoas em todo o mundo. O nosso objetivo está bem traçado: ajudar através da investigação a desenvolver uma terapia que possa atrasar ou parar a progressão da doença”.  

Os investigadores acreditam que este projeto, que combina diversas técnicas e modelos, desde estudos com células provenientes dos doentes até modelos celulares e modelos animais, traz agora novas relevações sobre as doenças poliglutaminas e, em particular, sobre a doença de Machado-Joseph, uma doença que apresenta uma predominância grande em Portugal, atingindo prevalência máxima a nível mundial em algumas ilhas dos Açores.